Holoclarとは何ですか？また、それは何に使用されますか？
Holoclarは、角膜の表面（上皮）の損傷した細胞、虹彩（目の色の部分）を裏打ちする透明な膜を置き換えるために使用される幹細胞を含む治療法です。眼の火傷（化学火傷を含む）によって引き起こされる中等度から重度の角膜輪部幹細胞欠損症の成人患者に使用されます。この状態の患者は、角膜の再生過程に通常介入し、損傷を受けて老化した外部の角膜細胞に取って代わる、十分な数の角膜輪部幹細胞を持っていません。 Holoclarは、「組織工学製品」と呼ばれる高度な治療薬の一種で、患者の角膜輪部（角膜の角）から採取した細胞を実験室で成長させて使用できるようにする薬の一種です。表面の損傷した角膜を修復します。輪部幹細胞欠損症の患者数が少ないため、この病気は「希少」と見なされ、Holoclarは2008年11月7日に「希少疾病用医薬品」（希少疾病用医薬品）に指定されました。
Holoclarはどのように使用されますか？
Holoclarは、適切な訓練を受けた資格のある眼科医が病院でのみ使用する必要があり、角膜輪部細胞が医薬品の製造に使用された患者にのみ投与する必要があります。治療の最初の段階では、健康な角膜輪部組織の小さなフラップ（1〜2 mm2のサイズ）が病院の設定で患者から取り出され、同じ日に製薬会社に送られます。その後、組織細胞は実験室で栽培され、手術日が確認されるまで凍結されます。解凍された細胞は、フィブリンと呼ばれるタンパク質でできた膜上で増殖させることにより、ホロクラールを作るために使用されます。細胞と膜の両方で構成されるホロクラールは、病院に送り返され、手術の一環としてすぐに患者の目に埋め込まれます。輪部組織の採取後、患者は「眼の感染症」を防ぐために抗生物質で治療する必要があります。手術後、患者は抗生物質と適切な抗炎症薬による治療を受ける必要があります。Holoclarは1回の治療のみを対象としています。治療を行う医師が必要と判断した場合は、治療を繰り返すことができます。詳細については、概要を参照してください。製品（EPARにも含まれています）。
Holoclarはどのように機能しますか？
ホロクラールの活性物質は患者の角膜輪部細胞であり、角膜の表面から採取された細胞と実験室で成長した角膜輪部幹細胞が含まれます。 Holoclarを使用する前に、損傷した組織を影響を受けた目の角膜表面から取り除く必要があります。眼に移植されると、Holoclar角膜細胞は角膜の表面を置き換えるのに役立ち、輪部幹細胞は新しい細胞の貯蔵庫として機能します。角膜を再生します
研究中にHoloclarはどのような利点を示しましたか？
過去の臨床データを用いた後ろ向き研究の一環として、Holoclarは、火傷による中等度から重度の角膜輪部幹細胞欠損症の患者の安定した角膜表面の再生に効果的であることが示されています。Holoclarの移植から1年後、移植は成功したと見なされました。研究された104人の患者のうち75人（72％に等しい）では、表面の欠陥がなく、新しい血管の浸潤がないか限られている（典型的な特徴である角膜輪部幹細胞欠損）安定した角膜表面の存在に基づいています。痛みや炎症などの患者の症状も軽減され、視力も改善されました。
Holoclarに関連するリスクは何ですか？
Holoclarの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）は眼瞼炎（まぶたの炎症）です。副作用と制限の完全なリストについては、添付文書を参照してください。
Holoclarが承認されたのはなぜですか？
エージェンシーのヒト用医薬品委員会（CHMP）は、ホロクラール治療が、火傷によって引き起こされた中等度から重度の角膜輪部幹細胞欠損症の患者の健康な角膜表面を回復し、症状と視力を改善するのに効果的であると考えました。中等度から重度の形態の幹細胞欠損症は、治療せずに放置すると、視力の深刻な低下または完全な喪失をもたらす可能性のある深刻な状態を表します。Holoclarによる治療の副作用は管理可能であり、CHMPはHoloclarの利点がHoloclarのベネフィット/リスクバランスに関する結論は、2つの遡及的研究（過去の臨床データを使用して実施）の結果に基づいています。同社は、前向き研究（研究の過程で結果を記録する）からの追加データを利用できるようにします。そのため、ホロクラールは「条件付き承認」を取得しました。これは、会社が提供する必要のある医薬品に関するより多くの情報が将来利用可能になることを意味します。欧州医薬品庁は毎年、利用可能な新しい情報とこの要約を確認します。それに応じて更新されます。
Holoclarにはまだどのような情報が待っていますか？
「Holoclarの条件付き承認が得られたため、Holoclarを販売する会社は、医薬品に関するさらなるデータを提供します。特に、同社は、Holoclarのリスクと利点に関するデータを前向き臨床試験から入手できるようにします。」
Holoclarを安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？
Holoclarが可能な限り安全に使用されることを保証するために、リスク管理計画が作成されました。この計画に基づいて、医療専門家と患者が従うべき適切な注意事項を含む、安全性情報がHoloclarの製品特性と添付文書の要約に追加されました。さらに、ホロクラールを製造する会社は、研究終了時の患者の選択とモニタリング、および副作用の報告に関する情報を含む、薬の安全な使用に関する教育資料を医療専門家に提供します。患者情報資料も提供されます。治療の候補詳細については、リスク管理計画の概要を参照してください。
Holoclarに関する詳細情報
2015年2月17日、欧州委員会は、欧州連合全体で有効なHoloclarの「販売承認」を付与しました。Holoclar療法の詳細については、添付文書（EPARに付属）を読むか、医師または薬剤師にご相談ください。 Holoclarの孤立した医薬品委員会の意見の要約は、庁のWebサイトで入手できます：ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease Designation。この要約の最終更新日：2015年2月。
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