フェブラン-フェニル酪酸ナトリウム

Pheburane-フェニル酪酸ナトリウムとは何ですか？それは何に使用されますか？

フェブランは、有効成分のフェニル酪酸ナトリウムを含む薬です。尿素回路に関連する障害のある患者の治療に使用されます。これらの患者は、肝臓に通常見られる酵素が不足しているため、体内から窒素残留物を除去することができません。体内では、窒素残留物がアンモニアの形で見られ、特に脳に蓄積すると毒性があります。フェブランは、カルバミルリン酸シンテターゼ、オルニチントランスカルバミラーゼ、またはアルギニノコハク酸シンテターゼの1つ以上の酵素が不足している患者に使用されます。それは病気の次の形態の患者で使用することができます：

生後数ヶ月以内にこれらの酵素の1つまたは複数が完全に欠如している患者の「早期発症」疾患。

1か月齢後にこれらの酵素の1つまたは複数が部分的に不足し、脳活動に影響を与える高レベルのアンモニアがあった患者の遅発性疾患。

フェブランはハイブリッド薬です。これは、同じ活性物質を含む「参照薬」に似ていますが、フェブラン粒はより低い強度で入手可能であり、活性物質の不快な味を隠すために異なる賦形剤（不活性成分）を含んでいることを意味します。 Pheburaneの参照薬はAmmonapsです。

フェブランはどのように使用されますか-フェニル酪酸ナトリウム？

フェブランは顆粒（483 mg / g）で入手できます。処方箋がないと入手できません。治療は、尿素回路障害の患者の治療に経験のある医師が監督する必要があります。窒素摂取量を減らすには、フェブランを低タンパク食と組み合わせる必要があります。フェブランの1日量は、患者ごとに個別に調整され、患者の食事、身長、体重によって異なります。正確な1日量を決定するには、定期的な血液検査が必要です。フェブランの1日量は、同じ量に分けて食事ごとに与える必要があります。顆粒は、飲み込む直前に食品に振りかけるか、口に入れてすぐに飲み物と一緒に飲み込むことができます。患者は肝移植に成功しています。

Pheburane-フェニル酪酸ナトリウムはどのように機能しますか？

各タンパク質は体に窒素を運びます。その後、窒素はアンモニアに変換されます。尿素回路障害の患者は、体からアンモニアを除去できないため、高レベルに達する可能性があり、障害、脳損傷、死亡などの深刻な問題を引き起こす可能性があります。フェブランの活性物質であるフェニル酪酸ナトリウムは、体内でフェニル酢酸と呼ばれる物質に変換されます。フェニル酢酸は、窒素を含むアミノ酸のグルタミンと結合して、腎臓によって体内から排出される物質を形成します。これにより、体内の窒素レベルが低下し、生成されるアンモニアのレベルが低下します。

なぜフェブラン-フェニル酪酸ナトリウムが承認されたのですか？

エージェンシーのヒト用医薬品委員会（CHMP）は、フェブランは同等の品質を持ち、アンモナップと生物学的に同等であることが示されていると結論付けました。したがって、CHMPは、アンモナップの場合と同様に、利益は特定されたものよりも大きいと考えました。リスクがあり、EUでのPheburaneの使用を承認することをお勧めします。