ソリリス-エクリズマブ

ソリリスとは何ですか？

ソリリスは、点滴用の溶液にされる濃縮物です。有効成分エクリズマブが含まれています。

ソリリスは何に使用されますか？

ソリリスは、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の患者さんの治療に適応されます。これは、赤血球の溶解（破壊）が早すぎる、まれな生命を脅かす遺伝性疾患です。その結果、貧血（赤血球数の減少）、血栓症（血管内の血栓の形成）、暗色尿が発生します。
PNHの患者数が少ないため、この病気は「希少」と見なされ、ソリリスは2003年10月17日に「希少疾病用医薬品」（希少疾病用医薬品）に指定されました。
薬は処方箋がなければ入手できません。

ソリリスはどのように使用されますか？

ソリリスは、血液疾患の患者の治療に経験のある医師の監督下で、医師や看護師などの医療専門家によって投与される必要があります。
ソリリスによる治療は、600 mgの製品を週に1回25〜45分間注入（静脈内に滴下）し、その後5週目に900mgを投与することで構成されます。その後、約2週間ごとに投与量を900mgに維持する必要があります。ソリリス治療を開始する少なくとも2週間前に、すべての患者は細菌によって引き起こされる髄膜炎の予防接種を受ける必要があります。 髄膜炎菌 現在のガイドラインに従って再ワクチン接種する必要があります。
ソリリスを投与されている患者には、特定の種類の感染症の症状を説明する特別なカードを渡さなければならず、そのような症状が発生した場合は直ちに医師の診察を受けるよう警告されます。

ソリリスはどのように機能しますか？

ソリリスの有効成分であるエクリズマブはモノクローナル抗体です。モノクローナル抗体は、体内の特定の構造（抗原）を認識して付着するように設計された抗体（タンパク質の一種）です。エクリズマブは、「補体」と呼ばれる体の防御システムの一部である補体タンパク質C5に結合するように設計されています。PNHでは、患者は赤血球の表面にあるCD59タンパク質に欠陥があり、通常、補体が細胞を攻撃するのを防ぎます。。この欠陥の結果として、補体は赤血球を破壊します。エクリズマブは、補体タンパク質C5をブロックすることにより、補体が細胞を攻撃するのを防ぎ、細胞溶解を減らし、病気の症状を緩和します。

ソリリスはどのように研究されてきましたか？

ソリリスの効果は、人間で研究される前に、最初に実験モデルでテストされました。
ソリリスは、前年に貧血のために少なくとも4回の輸血を受けたPNHの成人88人を対象とした1つの主要な研究で研究されました。ソリリスはプラセボ（ダミー治療）と比較されました。有効性の主な尺度は患者数でした。ヘモグロビン（赤血球に見られるタンパク質）のレベルは、個々の目標レベルおよび治療の最初の26週間に必要な赤血球輸血の数を上回ったままでした。

研究中にソリリスはどのような利点を示しましたか？

ソリリスはプラセボよりもPNH症状の改善に効果的でした。主な研究では、ソリリスで治療された患者の49％（43人中21人）が安定したヘモグロビンレベルを示し、平均して輸血を必要としませんでした。プラセボを服用した患者はヘモグロビンレベルが安定しており、平均して10回の輸血が必要でした。

ソリリスに関連するリスクは何ですか？

ソリリスの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は頭痛です。ソリリスで報告された副作用の完全なリストについては、添付文書を参照してください。
ソリリスは、エクリズマブ、マウスタンパク質、またはその他の物質に対して過敏（アレルギー）の可能性がある人、または補体欠損症を遺伝している、または受けている疑いのある人には使用しないでください。髄膜炎のリスクが高まるため、ソリリスは感染した人に投与すべきではありません 髄膜炎菌 またはこの細菌の予防接種を受けていない人。