システアミン-メルカプタミン

システアミンとは何ですか-メルカプタミンとそれは何のために使用されますか？

Cystadropsは、シスチン症の2歳からの患者に使用される眼科（眼）薬です。シスチン症は、シスチンと呼ばれる天然物質の体内に「蓄積」することを特徴とする遺伝性疾患であり、特に腎臓と角膜（目の前部を形成する透明な膜）に有害な結晶の形成を引き起こします。角膜のシスチン結晶の蓄積を減らすために使用されます。

シスチン症の患者数が少ないため、この病気は「希少」と見なされ、Cystadropsは2008年11月7日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

Cystadropsには、有効成分のメルカプタミン（システアミンとしても知られています）が含まれています

システアミン-メルカプタミンはどのように使用されますか？

Cystadropsは処方箋でのみ入手できます。治療は、シスチン症の治療に経験のある医師の監督の下で開始する必要があります。

Cystadropsは点眼薬の形で利用できます。推奨用量は、起床時間中に1日4回各眼に1滴です。眼科検査の結果に基づいて、医師が1日1滴まで徐々に減量する場合があります。治療を長期間中止しないでください。

詳細については、添付文書を参照してください。

システアミン-メルカプタミンはどのように機能しますか？

角膜細胞内のシスチン結晶の蓄積に起因する損傷は、深刻な視力の問題を引き起こす可能性があります。 Cystadropsの活性物質であるメルカプタミンはシスチンと反応してそれを溶解し、細胞から除去できる物質を形成します。眼に適用すると、角膜の細胞に存在するシスチンの量が減少し、眼の損傷が制限されます。

研究中にシステアミン-メルカプタミンはどのような利点を示しましたか？

システアミンは、シスチン症の2歳からの32人の患者を対象とした1つの主要な研究で、別の低濃度のメルカプタミンベースの点眼液と比較されました。有効性の主な尺度は、顕微鏡で観察され、スコアで定量化された角膜シスチン結晶の減少に基づいていました。 0から28の間でIVCMと呼ばれます（0は「結晶の欠如」に対応します）。研究の開始時に、両方のグループの患者の平均スコアは10でした。

Cystadropsは、3か月の治療後、シスチンの角膜結晶を減少させるのにコンパレーターよりも効果的でした。Cystadropsで治療された患者では、IVCMスコアが4.6ポイント減少しましたが、コンパレーター薬で治療された患者では0.5ポイント減少しました。 Cystadrops療法はまた、羞明（明るい光への曝露に関連する目の不快感）を軽減するのに役立ちました。

システアミン-メルカプタミンに関連するリスクは何ですか？

Cystadropsの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）は眼に関連しており、痛み、かゆみや炎症を起こした眼、流涙の増加、かすみ目、目の充血（赤み）などがあります。通常は軽度または中等度です。強度があり、長続きしません。

Cystadropsで報告される制限と副作用の完全なリストについては、添付文書を参照してください。

システアミン-メルカプタミンが承認されたのはなぜですか？

薬局や病院で地元で製造されたメルカプタミンベースの点眼液は、システアミンの眼症状を治療するために長年使用されてきました。さらに、ある研究では、Cystadropsが角膜シスチン結晶の減少に効果的であることが示されました。この薬はまた、羞明などのシスチン症の他の症状を改善しました。安全性に関しては、眼に影響を与える副作用は非常に頻繁ですが、通常は管理可能です。

エージェンシーのヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Cystadropsの利点はそのリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用を承認することを推奨しました。

システアミン-メルカプタミンの安全で効果的な使用を確実にするためにどのような対策が取られていますか？

Cystadropsを安全かつ効果的に使用するために医療専門家と患者が遵守すべき推奨事項と注意事項は、製品の特性と添付文書の要約に記載されています。

システアミンに関する詳細情報-メルカプタミン

Cystadrops EPARの完全版については、庁のWebサイトを参照してください：ema.europa.eu/Findmedicine / Human Medicines / European publicassessmentreports。 Cystadrops療法の詳細については、添付文書（EPARに含まれています）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。

Cystadropsの孤立した医薬品委員会の意見の要約は、庁のウェブサイトで入手できます：ema.europa.eu/薬を探す/人間の薬/希少疾患の指定。

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