シスタダンとは何ですか？
シスタダンは、無水ベタインの有効成分を含む経口粉末です。
Cystadaneは何に使用されますか？
シスタダンは、ホモシスチン尿症の治療に、ビタミンB6（ピリドキシン）、ビタミンB12（コバラミン）、葉酸、特定の食事療法などの他の治療法のサプリメントとして使用されます。
ホモシスチン尿症は、体がアミノ酸のメチオニンを完全に代謝できない遺伝性（遺伝性）疾患です。メチオニンは食品タンパク質に自然に存在し、通常はホモシステインに変換され、次にシステインに変換されます。ホモシスチン尿症の患者は、ホモシステインをシステインに変換することができません;その結果、ホモシステインは血液と尿に蓄積しますホモシスチン尿症の典型的な症状には、血栓症（血管内の血餅の形成）、骨の脆弱性、骨格異常、異所性が含まれますレンティス（レンズが通常の位置に対してずれている異常）と精神遅滞。死亡率の高い重篤な病気です。シスタダンは、メチオニンの代謝に必要な物質（「シスタチオニンベータシンテターゼ」[CBS]または「5.10-メチレンテトラヒドロ葉酸還元酵素」[MTHFR]）の欠乏または欠陥によって引き起こされる3つの既知のタイプのホモシスチン尿症すべての患者に使用されます。 「コバラミン補因子の代謝」（cbl）。
ホモシスチン尿症の患者数が少ないため、この病気はまれであると考えられ、2001年7月9日にシスタダンは「希少疾病用医薬品」（希少疾病用医薬品）に指定されました。
薬は処方箋がなければ入手できません。
Cystadaneはどのように使用されますか？
シスタダンによる治療は、ホモシスチン尿症の患者の治療に経験のある医師が監督する必要があります。
10歳以上の患者に推奨されるシスタダンの標準用量は1日あたり6gで、2つの等しい用量に分けられます。 10歳未満の子供は、1日あたり体重1キログラムあたり100 mgを、2つの等しい用量に分けて服用する必要があります。子供の用量は、治療への反応に応じて調整することができます（血中のホモシステインレベルを測定することによって監視されます）;ただし、頻度を1日2回を超えて増やしたり、体重1キログラムあたり150 mgを超えて用量を増やしたりしても、シスタダンの利点は改善されません。治療の目的は、血漿ホモシステインレベルを15μM未満または通常値未満に保つことです。これは通常1か月以内に達成されます。
Cystadaneには3つの計量スプーンが付属しており、100 mg、150 mg、1gを供給します。
ほこり。用量は、水、ジュース、ミルク、乳児用調製粉乳、または食品に完全に溶解し、混合後すぐに飲み込む必要があります。
Cystadaneはどのように機能しますか？
ベタインは甜菜から抽出された天然物質です。ホモシスチン尿症では、ベタインは「再メチル化」と呼ばれる体内の反応を促進することによって血漿ホモシステインレベルを低下させます。これにより、ホモシステインはメチオニンに戻され、病気の症状が改善されます。
シスタダンはどのように研究されてきましたか？
同社は科学文献からシスタダンに関するデータを発表しました。これらの中には、さまざまな年齢のホモシスチン尿症患者のホモシステインレベルに対する、さまざまな用量で与えられたシスタダンの効果を説明する202の報告がありました。症状、治療の用量と期間、および服用した他の薬に関する情報も、140人の患者に提供されました
同時に。ほとんどの患者はまた、ビタミンB6またはB12、または葉酸を服用していました。これらの研究からの情報は、同じ病気の未治療の患者で観察された結果を説明する公表された報告と比較されました。
研究中にシスタダンはどのような利点を示しましたか？
シスタダンを服用している患者は、未治療の患者よりもホモシステインレベルの大幅な低下を示しました。これは、シスタダンによる治療中の患者の約4分の3によって報告された心血管（心臓および血管）症状の改善と神経系の改善に関連しています。この薬は、3種類すべてのホモシスチン尿症の患者の治療に効果的でした。
Cystadaneに関連するリスクは何ですか？
シスタダンの最も頻繁な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）はレベルです
メチオニンの血漿レベルの上昇。メチオニンレベルの増加は脳浮腫（脳の腫れ）に関連している可能性があるため、シスタダンを服用している患者ではメチオニンレベルを監視する必要があります。嘔吐や視覚的変化を伴う朝の頭痛などの脳浮腫の症状を呈している患者は、シスタダンによる治療を中止する必要があるかもしれないので、医師に通知する必要があります。 Cystadaneで報告された副作用の完全なリストについては、添付文書を参照してください。Cystadaneは、ベタインに対して過敏（アレルギー）のある患者には使用しないでください。
Cystadaneが承認されたのはなぜですか？
ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、シスタダンで実施された限られた体系的な研究にもかかわらず、この薬はホモシスチン尿症の治療における補助療法として、ビタミンベースの療法の補足として、および特定の食事委員会は、シスタダンは他の治療法の代わりにはならないことに注意します。
CHMPは、ホモシスチン尿症の追加治療としてのシスタダンの利点は、製品の指示に従って使用した場合のリスクよりも大きいと判断したため、販売承認を与えることを推奨しました。
Cystadaneの安全な使用を確実にするためにどのような措置が取られていますか？
Cystadaneを製造する会社は、薬を服用している患者の登録を設定します
彼らの安全を監視します。特に、薬の試験中に少数の患者で観察された脳浮腫の症例を監視します。
Cystadaneに関するその他の情報：
2007年2月15日、欧州委員会はOrphan EuropeSARLにCystadaneの「マーケティング承認」を付与しました。これは欧州連合全体で有効です。
希少疾病用医薬品としてのシスタダンの指定を登録するには、ここをクリックしてください。
Cystadane EPARのフルバージョンについては、ここをクリックしてください。
この要約の最終更新：2007年1月。
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